艾伏尼布的功效与作用？艾伏尼布一般吃多久才能有效？
艾伏尼布的功效与作用？艾伏尼布一般吃多久才能有效？急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的血液恶性肿瘤，具有较高的发病率和死亡率。近年来，针对特定基因突变的靶向治疗逐渐成为AML治疗的新方向，其中艾伏尼布(AG-120)作为一种针对突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服小分子抑制剂，展示了良好的临床效果和安全性。
1、临床效果
在一项III期临床试验中，艾伏尼布与阿扎胞苷联合使用，针对新诊断的IDH1突变AML患者进行评估。这项研究的结果显示，在中位随访12.4个月的情况下，艾伏尼布与阿扎胞苷组的事件无进展生存期显著优于安慰剂与阿扎胞苷组(风险比0.33，P=0.002)。具体而言，艾伏尼布联合阿扎胞苷组在12个月时，患者的事件无进展生存概率为37%，而安慰剂组仅为12%[1]。
此外，艾伏尼布的单药治疗在复发或难治性AML患者中也显示出良好的疗效。在一项I期临床研究中，接受艾伏尼布治疗的患者中，完全缓解率为21.6%，而总体反应率达到41.6%[2]。这些结果表明，艾伏尼布在治疗IDH1突变的AML患者中具有显著的临床获益。
2、安全性
尽管艾伏尼布的临床效果令人鼓舞，但其安全性也备受关注。在多项研究中，艾伏尼布的常见不良事件包括发热性中性粒细胞减少症、感染及出血等。在与阿扎胞苷联合治疗的研究中，艾伏尼布组的发热性中性粒细胞减少症发生率为28%，而安慰剂组为34%[1]。在单药治疗的研究中，3级及以上的不良事件发生率相对较低，且患者在治疗期间感染和发热性中性粒细胞减少的发生率明显降低[2]。
3、未来展望
艾伏尼布在急性髓系白血病的治疗中展现出良好的临床效果和相对可接受的安全性，未来可能与其他治疗策略结合使用，以进一步提高疗效。例如，在一项探索性研究中，艾伏尼布与强化化疗联合应用，显示出较高的完全缓解率(55%)，并且在某些患者中实现了IDH1突变的清除[3]。这些研究结果为艾伏尼布在AML治疗中的应用提供了更广阔的前景。
艾伏尼布的功效与作用？艾伏尼布一般吃多久才能有效？艾伏尼布作为一种靶向治疗药物，在急性髓系白血病的治疗中展现出重要的临床价值，未来的研究将进一步探索其在不同患者群体中的应用潜力。
参考文献：
[1] Montesinos P, Recher C, Vives S, et al. Ivosidenib and Azacitidine in -Mutated Acute Myeloid Leukemia[J]. N Engl J Med, 2022, 386(16): 1519-1531. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35443108/
[2] DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, et al. Durable Remissions with Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML[J]. N Engl J Med, 2018, 378(25): 2386-2398. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29860938/
[3] Stein EM, DiNardo CD, Fathi AT, et al. Ivosidenib or enasidenib combined with intensive chemotherapy in patients with newly diagnosed AML: a phase 1 study[J]. Blood, 2021, 137(13): 1792-1803. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33024987/
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