问题长春新碱的功效与作用？长春新碱是化疗药？

长春新碱的功效与作用？长春新碱是化疗药？近年来，儿童复发或难治性实体肿瘤的治疗面临着巨大的挑战。尽管传统的化疗方案在一定程度上取得了成功，但对于部分患者而言，肿瘤的复发和耐药性问题依然显著。因此，探索新的联合治疗方案成为了当前研究的重点之一。在这一背景下，瑞戈非尼联合长春新碱和伊立替康的组合疗法逐渐引起了研究者们的关注。

1、瑞戈非尼联合长春新碱和伊立替康的研究背景

瑞戈非尼是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗多种类型的恶性肿瘤。其在成人恶性肿瘤中的应用已有诸多研究支持，但在儿童患者中的研究相对较少。长春新碱和伊立替康则是常用的化疗药物，二者联合使用已被证实能够提高治疗效果。结合瑞戈非尼与长春新碱和伊立替康的治疗方案，可能为儿童复发/难治性实体肿瘤患者提供新的治疗选择。

2、临床试验设计与患者特征

在一项阶段Ib的临床研究中，研究者评估了瑞戈非尼与长春新碱和伊立替康联合使用的安全性、最大耐受剂量(MTD)及推荐的二期剂量(RP2D)。该研究招募了年龄在6个月至18岁之间的患者，主要包括复发或难治性实体肿瘤患者，其中超过50%的患者为横纹肌肉瘤(Rhabdomyosarcoma，RMS)[1]。

3、治疗效果与安全性评估

在研究中，共有21名患者参与，年龄中位数为10岁，12名患者为RMS，5名患者为尤文肉瘤(Ewing Sarcoma，EWS)。研究结果显示，瑞戈非尼的MTD/RP2D在顺序给药方案下为82 mg/m²，而联合给药方案因剂量限制性毒性而被中止。最常见的3/4级不良事件包括中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症和白细胞减少症，发生率均超过30%[1]。

在疗效方面，整体反应率为48%，而疾病控制率(包括完全反应、部分反应、稳定疾病等)高达86%。患者的中位无进展生存期为7.0个月(95%置信区间为2.9-14.8个月)，中位总生存期为8.7个月(95%置信区间为5.5-16.3个月)[1]。

4、结论与未来展望

长春新碱的功效与作用？长春新碱是化疗药？瑞戈非尼与长春新碱和伊立替康的联合方案在儿童复发/难治性实体肿瘤患者中显示出良好的临床活性和可接受的安全性。这一研究为未来的临床实践提供了重要的依据，提示在儿童肿瘤治疗中，结合靶向治疗与传统化疗可能会带来更好的疗效。后续研究需要进一步探索其在不同类型肿瘤中的应用及优化治疗方案，以期为更多儿童患者带来希望。

参考文献：

[1] Casanova M, Bautista F, Campbell-Hewson Q, et al. Regorafenib plus Vincristine and Irinotecan in Pediatric Patients with Recurrent/Refractory Solid Tumors: An Innovative Therapy for Children with Cancer Study[J]. Clin Cancer Res, 2023, 29(21): 4341-4351. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37606641/