问题培米替尼的副作用有哪些？培米替尼的不良反应？

培米替尼的副作用有哪些？培米替尼的不良反应？培米替尼是一种选择性小分子FGFR(成纤维生长因子受体)抑制剂，主要用于治疗与FGFR2基因改变相关的癌症，特别是胆管癌。近年来，针对培米替尼在不同类型癌症中的治疗效果及其安全性评估的研究逐渐增多，以下将从多个维度进行总结。

1、治疗效果评估

在一项多中心、开放标签的II期临床研究中，培米替尼对既往接受治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效进行了评估。结果显示，在107名携带FGFR2融合或重排的患者中，有38名(35.5%)达到了客观缓解，其中包括3例完全缓解和35例部分缓解【1】。这一结果表明，培米替尼在特定基因改变的胆管癌患者中具有显著的抗肿瘤活性。

进一步的系统评价和荟萃分析也支持了这一结论。在327名参与的患者中，培米替尼的客观缓解率(ORR)为42.2%，疾病控制率(DCR)达到86.5%【2】。此外，患者的中位无进展生存期(PFS)为7.8个月，这些数据表明培米替尼在晚期胆管癌的治疗中具有较好的效果。

2、安全性评估

关于培米替尼的安全性，多个研究均表明其副作用相对可控。在一项研究中，最常见的不良事件为高磷血症，发生率达60%【1】。此外，其他常见的不良反应包括疲劳、胃肠道症状、皮肤和眼部毒性等【3】。在评估的327名患者中，常见的不良事件包括高磷血症(46%)、味觉障碍(33.2%)、脱发(31.4%)等【2】。

值得注意的是，尽管有些患者出现严重不良反应，但在所有研究中，培米替尼的安全性总体上被认为是可接受的。FDA于2020年4月17日给予培米替尼加速批准，用于治疗既往治疗失败的不可切除局部晚期或转移性胆管癌患者，进一步证明了其在临床应用中的安全性和有效性【3】。

3、临床应用前景

随着对培米替尼治疗胆管癌效果的深入研究，未来可能会有更多的临床试验评估其在未治疗患者中的疗效，以及与其他药物的联合应用或序贯治疗策略。这些研究将有助于进一步明确培米替尼的治疗潜力和最佳应用方案。

培米替尼的副作用有哪些？培米替尼的不良反应？培米替尼在胆管癌等特定类型癌症中的治疗效果显著，安全性相对可控，为相关患者提供了新的治疗选择。随着研究的不断深入，培米替尼有望在更广泛的癌症治疗领域中发挥作用。

参考文献：

[1] Abou-Alfa GK, Sahai V, Hollebecque A, et al. Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study[J]. Lancet Oncol, 2020, 21(5): 671-684. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32203698/

[2] Akkus E, Yasar HA, Rimassa L, et al. Efficacy and Toxicity of Pemigatinib in Advanced Cholangiocarcinoma Harboring FGFR Fusions or Rearrangements: A Systematic Review and Meta-analysis[J]. Target Oncol, 2025, 20(3): 389-403. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40223038/

[3] Uson PLS, Bearss J, Babiker HM, et al. A drug safety evaluation of pemigatinib for advanced cholangiocarcinoma[J]. Expert Opin Drug Saf, 2023, 22(8): 637-641. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37363820/