一项评价FXS6837胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的III期临床试验

研究药物FXS6837胶囊是一款口服小分子药物，通过靶向 CFB 抑制补体系统旁路途径，达到治疗与补体系统异常激活等相关的疾病。该药物已获得国家药品监督管理局的批准开展临床试验。

1. 筛选时年龄≥18周岁的男性或女性;

2. 筛选时体重≥40 kg且体重指数(Body mass index，BMI)≥18 kg/m2;

3. 研究者依据PNH诊断标准确诊为PNH的参与者，且筛选前6个月内或筛选期间经高灵敏度流式细胞术检测红细胞和白细胞(单核细胞或中性粒细胞)克隆水平>10%;

4. 研究纳入既往未接受过任何补体抑制剂治疗的PNH患者;

5. 在筛选期至少两次(间隔两到六周)检测显示LDH > 1.5×ULN(筛选期允许进行多次检测);

6. Hb符合以下条件之一:(1) 首次筛选访视时Hb浓度< 100 g/L，且在筛选期间因PNH导致的贫血接受了红细胞输注治疗; (2) 在筛选期间有两次检测的Hb浓度平均值<100 g/L(这两次检测需间隔2~6周，筛选期允许进行多次Hb检测);

7. 在首次用药前已接种预防脑膜炎奈瑟氏球菌和肺炎链球菌疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或需要加强接种(根据当地接种政策)，则在首次给药前至少2周接种疫苗。如果首次给药须在接种疫苗后2周内，则应使用预防性抗生素治疗，直至疫苗接种后至少2周;

8. 具有生育能力的参与者，承诺遵守研究规定的避孕要求;

该研究遵从相关的国家法规，患者的隐私权亦会得到保护，如果您本人或您的亲人或朋友符合上述基本条件，愿意参加本研究或想进一步了解情况，请咨询

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