问题艾伏尼布的副作用是什么？艾伏尼布的不良反应？

艾伏尼布的副作用是什么？艾伏尼布的不良反应？肝胆管癌(cholangiocarcinoma)是一种相对少见且临床预后较差的恶性肿瘤，其中约13%的患者存在异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变。艾伏尼布(AG-120)作为一种小分子靶向抑制剂，针对突变的IDH1，近年来在肝胆管癌的治疗中显示出潜在的应用价值。本节将重点评估艾伏尼布在IDH1突变、化疗难治的肝胆管癌患者中的疗效和安全性。

1、研究背景与目的

针对IDH1突变的肝胆管癌患者，艾伏尼布的应用尚处于研究阶段。为评估其在化疗难治患者中的疗效和安全性，开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验(ClarIDHy)，该研究旨在为这一特定人群提供有效的治疗选择[1]。

2、研究设计与方法

该研究纳入了来自六个国家49家医院的患者，所有参与者均为18岁及以上，经过组织学确认的晚期IDH1突变肝胆管癌患者，并且在先前治疗中疾病进展。患者被随机分配至艾伏尼布组(每日口服500 mg)或安慰剂组，治疗周期为28天，主要终点为无进展生存期(PFS)，由独立中心进行评估[1]。

3、主要研究结果

在2017年2月至2019年1月期间，共评估了230名患者的入组资格，最终185名患者被随机分配至艾伏尼布组(124名)和安慰剂组(61名)。数据显示，艾伏尼布组的中位无进展生存期显著高于安慰剂组(2.7个月对比1.4个月)，风险比为0.37(95% CI 0.25-0.54)，P值小于0.0001，表明艾伏尼布在延缓疾病进展方面具有显著的临床益处[1]。

4、安全性评估

在安全性方面，艾伏尼布的耐受性良好。两组中最常见的3级或更严重的不良事件均为腹水，分别为安慰剂组7%和艾伏尼布组7%。严重不良事件在艾伏尼布组有30%的患者报告，而安慰剂组为22%。值得注意的是，研究中未报告与治疗相关的死亡事件[1]。

5、结论

艾伏尼布的副作用是什么？艾伏尼布的不良反应？艾伏尼布在IDH1突变、化疗难治的肝胆管癌患者中显示出良好的疗效和安全性。该研究为靶向IDH1突变的治疗策略提供了重要的临床证据，表明其在晚期肝胆管癌患者中的应用前景广阔。随着对IDH1突变机制的深入理解，未来可能会有更多针对性的治疗方案出现，以改善患者的预后和生活质量。

参考文献：

[1] Abou-Alfa GK, Macarulla T, Javle MM, et al. Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study[J]. Lancet Oncol, 2020, 21(6): 796-807. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/