问题达拉非尼是什么药？达拉非尼的作用及功效？

达拉非尼是什么药？达拉非尼的作用及功效？近年来，达拉非尼作为一种有效的BRAF抑制剂在多种癌症的治疗中展现了良好的临床疗效，尤其是在携带BRAF V600E突变的甲状腺癌患者中。该章节将探讨达拉非尼在甲状腺癌中的应用，重点关注其在V600E突变患者中的临床疗效和安全性。

1、临床试验与疗效评估

在一项前瞻性II期临床试验中，研究者评估了达拉非尼与曲美替尼联合131I治疗BRAF V600E突变的转移性放射性碘不敏感分化型甲状腺癌(DTC)患者的疗效和安全性。该研究纳入了24名患者，经过42天的达拉非尼和曲美替尼治疗后，观察到38%的患者在6个月内达到了部分缓解(PR)，而52%的患者病情稳定，10%的患者病情进展[1]。研究还发现，经过治疗后，131I的摄取率显著提高，这表明达拉非尼和曲美替尼联合使用能够有效恢复131I的摄取。

另一项回顾性研究同样显示，达拉非尼与曲美替尼联合应用于转移性BRAF V600E突变的乳头状甲状腺癌患者中，客观反应率(ORR)高达73.1%，疾病控制率(DCR)为92.3%。这项研究涉及27名患者，随访时间中位数为19.8个月，显示出良好的中位无进展生存期(PFS)为21.7个月[2]。

2、安全性与耐受性

尽管达拉非尼和曲美替尼的联合治疗显示出良好的疗效，但也伴随着一定的不良反应。在一项研究中，96%的患者经历了不同程度的不良事件，其中包括29.6%的全身无力、25.9%的发热和22.2%的胃肠道问题。值得注意的是，81.5%的患者因不良事件需要进行剂量调整[2]。此外，另一项研究在BRAF V600E突变的未分化甲状腺癌患者中也报告了相似的安全性数据，常见的不良事件包括疲劳(38%)、发热(37%)和恶心(35%)[3]。

3、结论与展望

达拉非尼是什么药？达拉非尼的作用及功效？达拉非尼与曲美替尼的联合治疗在BRAF V600E突变的甲状腺癌患者中展现了良好的临床疗效和可接受的安全性。这一治疗方案不仅能够提高患者的131I摄取率，还能显著改善患者的生存期。不过，仍需进一步的研究以优化剂量和治疗方案，降低不良反应的发生率，以便为更多的甲状腺癌患者提供更为有效的治疗选择。

参考文献：

[1] Leboulleux S, Do Cao C, Zerdoud S, et al. A Phase II Redifferentiation Trial with Dabrafenib-Trametinib and 131I in Metastatic Radioactive Iodine Refractory BRAF p.V600E-Mutated Differentiated Thyroid Cancer[J]. Clin Cancer Res, 2023, 29(13): 2401-2409. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37074727/

[2] Jeon Y, Park S, Lee SH, et al. Combination of Dabrafenib and Trametinib in Patients with Metastatic BRAFV600E-Mutated Thyroid Cancer[J]. Cancer Res Treat, 2024, 56(4): 1270-1276. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38453274/

[3] Subbiah V, Kreitman RJ, Wainberg ZA, et al. Dabrafenib and Trametinib Treatment in Patients With Locally Advanced or Metastatic BRAF V600-Mutant Anaplastic Thyroid Cancer[J]. J Clin Oncol, 2018, 36(1): 7-13. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29072975/