问题凡德他尼的功效与作用？凡德他尼作用靶点？

凡德他尼的功效与作用？凡德他尼作用靶点？凡德他尼是一种靶向治疗药物，通过抑制多种酪氨酸激酶(如VEGFR、EGFR和RET)来发挥其抗肿瘤作用。主要用于治疗甲状腺癌，尤其是对放射性碘(RAI)治疗耐药的分化型甲状腺癌(DTC)。本节将重点介绍凡德他尼在临床应用中的疗效和安全性评价。

1、临床疗效

在一项名为VERIFY的随机双盲多中心III期临床试验中，研究了凡德他尼在局部晚期或转移性DTC患者中的疗效。该研究纳入了对RAI治疗耐药且有进展证据的患者，患者被随机分为两组，一组接受凡德他尼治疗，另一组接受安慰剂。主要终点为无进展生存期(PFS)，次要终点包括最佳客观反应率、总生存期(OS)、安全性和耐受性。

结果显示，凡德他尼组的中位PFS为10.0个月，而安慰剂组为5.7个月，尽管两组间的PFS差异未达到统计学显著性(P = 0.080)[1]。此外，OS在两组之间没有显著差异。尽管凡德他尼在延长无进展生存期方面表现出一定的潜力，但在总生存期方面未能显示出显著的临床益处。

2、安全性评价

在安全性方面，凡德他尼组中发生≥3级不良事件的患者比例为55.6%，而安慰剂组为25.4%。在凡德他尼组中，共报告了33例死亡(28.2%)，其中1例与研究治疗相关，而安慰剂组则报告了16例死亡(13.6%)，其中2例与治疗相关。这一结果提示，尽管凡德他尼在某些患者中可能有助于延长无进展生存期，但其伴随的高不良事件发生率和死亡率使得其临床应用面临挑战。

3、临床应用的挑战

凡德他尼在临床应用中的挑战主要体现在其疗效与安全性之间的权衡。尽管在某些患者中可能提供了一定的生存获益，但其较高的不良事件发生率使得医生在治疗决策时需要谨慎考虑。此外，凡德他尼的疗效在不同患者群体中的差异也值得进一步研究，以优化其临床应用。

凡德他尼的功效与作用？凡德他尼作用靶点？凡德他尼在治疗局部晚期或转移性DTC患者中表现出一定的疗效，尤其是在无进展生存期方面。不过，其伴随的不良反应和死亡风险也提示临床应用时需谨慎评估患者的个体情况，以期在最大程度上提高治疗的安全性和有效性。

参考文献：

[1] Brose MS, Capdevila J, Elisei R, et al. Vandetanib in locally advanced or metastatic differentiated thyroid cancer refractory to radioiodine therapy[J]. Endocr Relat Cancer, 2024, 31(8): . https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38828895/