问题马法兰的功效与作用？马法兰对多发性骨髓瘤的效果？
马法兰的功效与作用？马法兰对多发性骨髓瘤的效果？马法兰是一种经典的烷化剂，广泛应用于多种血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤的治疗。近年来，随着对马法兰临床应用的深入研究，其在不同类型肿瘤中的疗效和安全性得到了进一步的验证。
1、血液系统恶性肿瘤的应用
在急性髓系白血病(AML)的治疗中，马法兰的应用显示出良好的前景。一项针对55岁及以上的活跃性复发或难治性AML患者的回顾性研究表明，使用高剂量马法兰联合其他药物(如白消安和氟达拉滨)进行条件处理后，患者的3年总生存率和无复发生存率分别为44%和40%[1]。这一结果强调了马法兰在老年患者中的潜在有效性，尽管这些患者通常伴有更高的合并症风险。
此外，马法兰在肾功能受损的患者中也显示出良好的安全性。一项研究考察了561名接受马法兰基础的减强强度造血干细胞移植(HCT)患者的长期结果，发现尽管肾功能受损的患者在移植后可能面临更高的毒性风险，但马法兰的使用仍然是可行的[2]。
2、实体肿瘤的应用
在实体肿瘤方面，马法兰的应用同样引人注目。针对新诊断的多发性骨髓瘤患者的研究表明，使用高剂量的白消安和马法兰进行自体干细胞移植的患者，其无进展生存期(PFS)较单纯使用马法兰的患者显著延长[3]。这一发现提示马法兰在多发性骨髓瘤的治疗中可能具有重要的地位。
在儿童眼内肿瘤(如视网膜母细胞瘤)的治疗中，马法兰的局部应用也显示出良好的效果。通过进行局动脉马法兰化疗，研究发现95%的眼睛在初期治疗后肿瘤有明显退缩，且55%的眼睛在长期随访中实现了眼球保留[4]。这表明马法兰在特定类型的实体肿瘤治疗中能够提供有效的局部控制。
3、临床应用的展望
随着对马法兰临床应用的不断深入，未来的研究可能会集中在优化其联合治疗方案及改善患者的耐受性上。此外，结合新型纳米载体技术，马法兰的靶向给药和药物释放特性也将成为研究的热点[5]。通过这些研究，马法兰在恶性肿瘤治疗中的地位有望得到进一步巩固和提升。
马法兰的功效与作用？马法兰对多发性骨髓瘤的效果？马法兰在多种血液系统恶性肿瘤及实体肿瘤的治疗中展现出良好的疗效和安全性，为患者提供了新的治疗选择。随着临床研究的不断进展，马法兰的应用前景将更加广阔。
参考文献：
[1] High-dose melphalan followed by busulfan and fludarabine conditioning prior to allogeneic stem cell transplantation in elderly patients with active AML - a retrospective single center study Transplant Cell Ther 2025 Jun 24:S2666-6367(25)01263-1. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40571195/
[2] Outcomes After Melphalan-Based Reduced Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation in Renal Impairment Transplant Cell Ther 2025 Jul 3:S2666-6367(25)01287-4. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40617293/
[3] High-dose busulfan-melphalan vs melphalan and reinforced VRD for newly diagnosed multiple myeloma: a phase 3 GEM trial Blood 2025 Jun 11:blood.2025028313. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40499010/
[4] Intra-Arterial Melphalan Chemotherapy for Retinoblastoma in a Developing Nation: Real-World Outcomes and Prognostic Factors Cancers (Basel) 2025 Jun 12;17(12):1955. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40563605/
[5] Design and fabrication of melphalan (MPN) and vincristine (VCR) loaded carboxymethyl chitosan (CMC) nanoparticles for promising antibacterial and anticancer therapy in liver cancer cells Int J Biol Macromol 2025 Jun;316(Pt 1):144421. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40403783/
